近年来，国内外细胞和基因治疗产业发展迅速，新技术、新应用、新成果不断涌现，在恶性肿瘤、再生医学等多种疾病领域显示出巨大的应用潜力，世界上很多国家和地区均将细胞和基因治疗作为生物医药领域重点支持和发展方向。党中央、国务院和许多地方政府制定了一系列加快生物医药产业发展的方针和政策，社会公众对新技术、新产品的临床需求也非常迫切。

我国近年来已成为世界上细胞和基因治疗临床研究数量最多的国家之一。但是，由于我国对细胞和基因治疗产品的监管政策不够明晰，行业内对细胞和基因治疗产品的属性如何认定、新产品如何转化为临床应用等也存在较大争论，在一定程度上阻碍了行业的可持续健康发展。

此外，由于细胞和基因治疗产品的治疗原理和体内代谢特点与传统小分子或生物大分子药物有显著差异，不同类型产品制备工艺的复杂程度、潜在安全性风险等差异较大。针对细胞和基因治疗产品的特点建立科学的评价体系，对于提高企业研发和申报的规范性，加快质量稳定、临床疗效好、安全性风险可控的产品的上市有重要意义。

2019年4月，国家药品监督管理局启动中国药品监管科学行动计划，“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”作为第一个重点任务，纳入首批九个支持的研究项目范围，充分体现了国家药监局对细胞和基因治疗等战略性生物医药产业发展的重视和建立科学的监管体系的决心。

为实现研究目标，国家药监局药品审评中心积极组织规划，集合了清华大学、中科院干细胞与再生医学创新研究院、海军军医大学、四川大学、中国医学科学院肿瘤医院、中国食品药品检定研究院、国家药监局食品药品审核查验中心等科研和监管领域的一流专家力量，召开推进会，就研究内容和研究思路等进行深入讨论，对细胞和基因治疗产品的监管体系、风险分级等进行研究，并初步建立涵盖细胞免疫治疗产品、干细胞治疗产品、溶瘤病毒产品及其他基于病毒载体等的基因治疗产品的质量研究、临床前研究、临床安全性和有效性的评价体系以及核查和检验技术规范。各参与单位基于研究优势和工作基础，明确了研究分工和研究目标，各单位充分发挥自身研究优势，团结合作、齐心协力做好相关研究。

细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究课题组（以下简称课题组）对我国细胞和基因治疗的研究现状、技术特点、存在的问题、亟待突破的制度障碍进行了初步梳理，调研了国内外细胞和基因治疗产品的临床研究情况，初步掌握了我国细胞治疗产业的发展趋势和主要矛盾。

我国干细胞和免疫细胞临床研究的规模、每年新增研究数量仅次于美国，已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一，并在部分疾病领域取得了初步研究成果，但总体上，患者的临床获益及产业发展状况与国际先进水平仍有一定差距。我国现阶段细胞治疗产业发展的主要矛盾是患者对新疗法的迫切临床需求与质量稳定、安全可控、疗效确切的细胞产品的供给不足之间的矛盾，主要表现在监管体系建设滞后于产业发展速度、临床研究的规范性有待提高、产业链存在较多薄弱环节等方面。

由于细胞治疗产业的快速发展、细胞产品的生产制备、运输、使用等与传统药物有明显区别，对传统的药品监管体系提出了较大挑战，各国都基于自身产业的发展特点和监管理念制定了不同的监管制度。课题组研究了不同国家的监管政策对产业发展的影响，对我国细胞治疗产业的发展有几点启示：首先，加快细胞治疗的临床研究已成为各国共识。各国监管部门都感受到患者对细胞治疗等新疗法的迫切临床需求，认识到加快发展细胞治疗这一战略性新兴产业的紧迫性，并制定了多种政策加快细胞治疗的临床研究，以巩固自身的竞争优势。其次，监管政策决定行业的资源导向。第三，完善的评价体系对于实现政策预期发挥关键影响。通过对国外不同监管政策的产业影响的比较研究，为建立适合我国产业发展现状和特点的监管模式、完善我国细胞和基因治疗产品的技术评价体系，做好了比较扎实的基础准备。

截至目前，国家药监局已经受理我国首个嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）的上市申请，未来更多产品将陆续提交上市申请。由于细胞治疗产品的特殊性，注册检验要求和工作程序无先例可循，中检院已积极与业内研发企业就细胞治疗产品检验技术要求和规范进行了探索，并形成了初步共识。药审中心也在研拟注册检验相关的启动程序和原则。课题组将继续推进注册检验相关指南的落地，积极引导行业规范发展，尽早满足广大患者的临床需求。

与此同时，为了回应产业内对细胞和基因治疗产品研发技术指南的迫切需要，构建科学规范的审评标准和审评体系，课题组各参与单位密切协作，启动了细胞和基因治疗产品相关技术指导原则的起草准备工作，其中细胞免疫治疗产品、干细胞产品和溶瘤病毒产品等的临床试验技术指南纳入了2020年药审中心技术指导原则的制定计划，目前正在推进相关指南的起草工作。此外，药审中心充分利用课题平台和研究成果，积极参与相关领域的国际合作和行业标准协调工作，为推动全球范围内的技术进步，加快临床研究和应用，提高我国产业发展的规范性和研究水平贡献力量。

新冠肺炎疫情出现以来，课题组将抗疫科研攻坚与课题研究紧密结合，各参与单位充分发挥自身专业优势，多学科综合优势和经验优势，围绕干细胞产品治疗重症新冠肺炎相关的急性呼吸窘迫综合征和肺纤维化等，进行了一系列监管技术要求和标准的探索，以迫切的临床治疗需求为核心，全力投入疫情防控相关产品的审评审批和科技攻关工作。药审中心在审评工作中及时总结规律，在最短时间内形成了《干细胞治疗新冠肺炎临床试验设计的考虑要点》和《新型冠状病毒肺炎（COVID-19）干细胞治疗产品临床试验申请特别审批申报资料要点（药学专业）》等技术审评要点，规范了审评标准，并通过特别审批程序批准了CASt em细胞、人脐带间充质干细胞等产品开展在重症新冠肺炎患者中的临床试验，通过科研攻关和临床实践，增加了干细胞等先进疗法对于改善重症患者临床预后的信心。