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什么是REGEND001？
REGEND001(亦称为艾瑞泰赛注射液)是一种创新的自体肺前体细胞疗法，旨在治疗一系列慢性、进行性肺部疾病，包括COPD(肺气肿型)、IPF、ILD、非囊性纤维化支气管扩张症及闭塞性细支气管炎(“BO”)。
该疗法代表新一代再生医学，利用患者自身干细胞固有的再生能力来修复肺功能。 该疗法直接再生肺部结构，形成新的肺泡单位以取代受损结构，从而恢复肺功能。
REGEND001的变革性潜力已获得科学界认可，相关研究成果已被欧洲呼吸学会(ERS)列为年度重要进展，并刊登于顶级期刊Science Translational Medicine。
作用机制：经肺前体细胞实现上皮屏障修复与气体交换功能再生
慢性肺部疾病，如慢性阻塞性肺疾病和肺纤维化，的发病机制以上皮结构损伤和肺功能受损为特征。在受损区域，通常缺乏有效的上皮再生，取而代之的是增殖的成纤维细胞与炎症细胞浸润，导致组织重塑异常和肺功能进行性、不可逆性丧失。
REGEND001由具有强大再生和修复潜能的肺前体细胞组成。这些细胞主要透过两种协调机制实现肺部的功能性再生:(i)重建上皮屏障; 及(ii)再生气体交换结构。此外，肺前体细胞亦会分泌多种细胞因子及细胞外囊泡，以促进肺部修复。
市场机遇：慢性肺部疾病领域存在显著未满足的临床需求
COPD是一种极其严重的进行性肺部疾病，其特征是气道(慢性支气管炎型)或肺泡组织(肺气肿型)出现不可逆的损伤，每年威胁数百万人的生命。对于通常更为严重的肺气肿型COPD，目前尚无有效的药物治疗可修复肺泡损伤或改善肺换气功能(以肺一氧化碳弥散量(“DLCO”)衡量)。
IPF是一种致死率极高的肺部疾病，其特征为肺泡结构发生不可逆的损伤及肺实质出现进行性纤维化。根据弗若斯特沙利文的资料，2024年中国IPF的发病例数为185,200例，且预计将于2030年及2035年上升至339,900例及502,600例。现有疗法无法阻止或修复肺泡损伤。
ILD是一组异质性疾病，主要特征是肺部的间质炎症及纤维化。根据弗若斯特沙利文的资料，中国ILD的患病人数2024年为80.92万例，预计到2035年将进一步增至96.9万例。无获批的疗法可以逆转已形成的纤维化或恢复肺泡结构。
支气管扩张症是一种慢性呼吸系统疾病，其特征是支气管异常且通常不可逆的扩张。根据弗若斯特沙利文的资料，2024年中国支气管扩张症的发病人数26.8百万例。预计到2035年将进一步增至35.0百万例。现有疗法不能逆转气道损伤。
临床证据：REGEND001 有望成为肺气肿表型 COPD 与 IPF 的首个有效药物治疗选择
REGEND001 已分别于2020年及2021年获得国家药品监督管理局（NMPA）针对特发性肺纤维化（IPF）及慢性阻塞性肺疾病（COPD）的临床试验申请（IND）批准。目前，针对 COPD 与 IPF 的 II 期临床试验均已完成。在针对 COPD 的 II 期临床试验中，与安慰剂对照组相比，接受 REGEND001 治疗的患者在治疗后第24周及第52周的关键疗效终点方面均展现出统计学上的显著改善，具体指标包括一氧化碳弥散量（DLCO，反映肺部换气功能）及肺泡容积（VA）。此外，在 REGEND001 治疗组中，慢性阻塞性肺疾病评估测试（CAT，生活质量指标）评分改善幅度达到最小临床重要性差值（MCID）的受试者人数亦显著多于安慰剂对照组。
在针对 IPF 的已完成 II 期临床试验中，接受 REGEND001 治疗的受试者在治疗后第12周或第24周时，于 DLCO、肺总量（TLC）、用力肺活量（FVC）以及高分辨率 CT（HRCT）所示的肺部结构方面，均观察到统计学上的显著改善。